设计网站推荐 张峰Nature成果获得验证：个体差异影响CRISPR基因编辑有效性，是否意味着基因治疗其实并不靠谱？

张峰Nature成果获得验证：个体差异影响CRISPR基因编辑有效性，是否意味着基因治疗其实并不靠谱？

当crispr-cas9在生命科学领域被提及时，它必然与麻省理工学院中国学者张峰有关。由于在基因编辑领域的开拓性工作，张峰从小就被列为世界头牛的“仙女班”。crispr-cas9基因编辑技术的出现，刺激了基因编辑技术的全球应用，从微生物到动物到植物，甚至到人类疾病的治疗。

Crispr-cas9基因编辑技术比以前的talen和ZFN基因编辑系统更易于操作。Talen很难使用它，而ZFN在学术领域很少使用，因为它太难了。然而，基因编辑系统都有一个共同的缺点：失靶效应。这意味着基因编辑的位置与预定的位置不同，因为如果基因组序列或靶基因序列中的重复序列与同源基因或其他基因组序列相似，则通过gRNA与靶位点的碱基互补配对，会出现一定的错配。如果错配区域中存在NGG-PAM序列，那么cas9就会在PAM序列的位置上，当上游的几个BP片段切断DNA双链时，细胞开始修复DNA修复机制，就会出现一定比例的错误，导致被编辑基因的功能丧失。袁院士的“无镉大米”是通过crispr-cas9基因编辑技术，将水稻吸收/转运隔膜的基因编辑失活，获得“无镉大米”。但是，如果存在失靶效应，可能会对不该编辑的基因进行编辑，导致其他负性性状，但可能不会产生任何影响，比如mop位点是一个简单的重复序列区，或者根本不是编码基因片段。

尽管个体差异可能会影响CRISPR基因编辑的有效性，但这是唯一可能的，而且目前的基因组测序非常先进（已经达到第四代测序），因此有必要对接受基因治疗的人群进行基因组测序。然后选择对现有序列特异性好的靶位点，设计gRNA。

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